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​科途罕见肿瘤类器官库——药研企业与罕见肿瘤患者之间的桥梁

3月28日,由病痛挑战基金会和Plugand Play 中国联合发起的“2021罕见病科技创新加速营”,在上海张江国创中心圆满举办开营仪式。



圆桌论坛中,科途医学CTO李程博士与东方略CEO杨维平、北海康成中国区总经理陆义骏、琅钰集团副总裁兼子昂健康负责人戴瑛,在病痛挑战基金会执行秘书长马滔的主持下,围绕“如何多维度加速罕见病科技创新生态”这一主题、从罕见病科技创新的国内外经验、发展前景等方面展开了研讨。


李程博士提出,有限的临床试验受试者及极大的临床研究失败风险是罕见病研究中面临的关键挑战因素。罕见病临床试验通常缺少发病机制、疾病发展、症状、患者负担以及患者生活质量影响的相关信息,根据尚未完全验证的终点或生物标志物来衡量临床效果,导致临床失败风险增大。这与基础科研及转化研究中缺少罕见病体外细胞模型存在很大关系。

近年来,蓬勃发展的类器官技术,能够将有限的罕见病资源转化为真实性更强的生物库资源,实现贯穿基因组学、转录组学、蛋白质组学各层次的研究,形成生物数据库,能够实现对具体患者进行个体药物样本测试及临床转化研究。

科途医学从2016年开始深耕罕见肿瘤领域,现已建立了具有明确基因背景的罕见肿瘤类器官模型库,愿这些珍贵的罕见肿瘤类器官模型,能够成为药研企业与罕见肿瘤患者之间的桥梁,助力罕见肿瘤研究。



罕见突变的类器官模型



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