新药研发热门靶点 – 北京科途医学科技有限公司 — 类器官技术 | 肿瘤个体化精准医学 | 肿瘤功能性检测

类器官模型和MIDD理念指导罕见病药物研发

科小途 — Sun, 13 Oct 2024 04:35:51 +0000

2024年10月10日国家药品监督管理局药品审评中心(NMPA)发布《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则(征求意见稿)》，意见稿强调：罕见病药物研发中的非临床研究数据来源包括但不限于基因、分子、细胞、类器官、器官芯片、动物研究数据等。并且在用药方案的选择与优化上也强调：临床研究中剂量选择的依据可源于动物研究和/或类器官、分子等体外研究结果。这份文件引导行业将MIDD理念和方法充分运用到罕见病药物研发中去，充分理解后，利用好MIDD思想，解决在数据少且存在不同方面的不确定性的情况下如何支持新药研发关键决策的问题。类器官培养技术的发展，为罕见肿瘤提供了关键的模型支持。疾病模型是肿瘤基础研究和药物开发必不可少的关键性要素，类器官模型可以高效地从患者的肿瘤组织建立细胞模型，从而有机会建立罕见肿瘤细胞模型，开展靶点筛选、药物筛选和药物临床前研究。早在2020年，

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TGFβ通路报告基因检测

科小途 — Fri, 03 Nov 2023 06:40:52 +0000

包括： TGFβ通路报告基因检测可作为药物研发及临床转化医学研究的工具，为新药研发企业及各大科研院所提供相关的研发技术服务。转化生长因子-β（transforming growth factor-β, TGF-β）是一种重要的多功能细胞因子，调节细胞分化、胚胎发生、组织修复和免疫稳态等（Morikawa et al., 2016）。TGF-β信号转导失调与癌症、纤维化、

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KRAS 突变疾病模型精选

科小途 — Wed, 25 Aug 2021 05:58:00 +0000

模型进行了以下验证：这些KRAS 突变类器官模型可作为KRAS 靶点药物研发及临床转化医学研究的工具，为新药研发企业及各大科研院所提供相关的研发技术服务。 RAS是第一个被发现的人类原癌基因（Oncogene）。Harvey和Kirsten等人在60年代分别发现了类似于RSV的逆转录病毒携带的老鼠肿瘤基因Hras 和Kras。1982年，Weinberg等实验室在人类膀胱癌细胞T24/EJ中也发现了HRAS，

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FGFRs 靶点及信号通路

科小途 — Wed, 11 Aug 2021 06:03:00 +0000

模型进行了以下验证：这些FGFRs 突变类器官模型可作为FGFRs 靶点药物研发及临床转化医学研究的工具，为新药研发企业及各大科研院所提供相关的研发技术服务。 FGFRs家族的四个蛋白（FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4）它们均由胞外区、跨膜区和胞内酪氨酸激酶区三个部分组成。其中胞外区包含3个免疫球蛋白样结构（D1-D3），D1区具有自抑制功能，D2和D3区及D2-D3的链接区则与配体结合。

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BTK激酶抑制剂疾病模型精选

科小途 — Mon, 19 Jul 2021 08:48:00 +0000

包括：这些BTK临床前疾病模型实验可作为BTK靶点药物研发及临床转化医学研究的工具，为新药研发企业及各大科研院所提供相关的研发技术服务。布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK，Bruton’s tyrosine kinase)是一种胞浆蛋白,属于Tec酪氨酸激酶家族，主要在B淋巴细胞的各个发育阶段表达, 是B细胞受体（BCR）通路的重要调控因子。活化的BTK在B细胞中引发一系列的信号事件，包括BTK向质膜的迁移，

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TP53 Y220C 突变疾病模型

科小途 — Thu, 15 Jul 2021 08:03:00 +0000

模型进行了以下验证：这些TP53 Y220C突变类器官模型可作为TP53 靶点药物开发及临床医学转化研究的工具，为新药研发企业及各大科研院所提供相关的研发技术服务。 p53是重要的抑癌基因，参与基因修复缺陷和凋亡。恶性肿瘤中，50%以上会出现该基因的突变。p53基因突变后，失去了对DNA 修复，细胞分裂、和凋亡的调控作用，导致突变积累和肿瘤发展。其中，p53 Y220C突变是第9个常见的p53突变，

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PIK3CA 突变疾病模型

科小途 — Sat, 10 Jul 2021 07:25:00 +0000

模型进行了以下验证：这些PIK3CA突变类器官模型可作为PIK3CA靶点药物研发及临床转化医学研究的工具，为新药研发企业及各大科研院所提供相关的研发技术服务。 PIK3CA为致癌基因,在肿瘤细胞中,其激酶活性增强,能持续刺激下游AKT信号通路,使细胞不依赖生长因子增殖,增加细胞侵袭和转移能力，PIK3CA基因在肿瘤发生发展中起重要作用,是较好的干预治疗的靶点。PIK3CA基因位于3号染色体上，共有20个外显子。

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Hedgehog信号通路抑制剂/激动剂临床前药筛平台

科小途 — Wed, 10 Mar 2021 08:19:00 +0000

包括： Hedgehog信号通路抑制剂/激动剂临床前药筛平台可作为药物研发及临床转化医学研究的工具，为新药研发企业及各大科研院所提供相关的研发技术服务。 Hedgehog（Hh）信号通路是胚胎发育所必需的，在成人组织维持、更新和再生过程中起到关键作用。异常激活的Hh信号通路与基底细胞癌、成神经管细胞瘤和横纹肌肉瘤、胰腺癌、肺癌、前列腺癌、卵巢癌及乳腺癌发生发展相关。作为发育、干细胞、肿瘤领域的关键通路，

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